愛媛大学大学院、東京大学大学院、神戸大学大学院の研究グループは４月14日、新しいタイプの筋ジストロフィーの治療薬を開発し、糖鎖異常型と呼ばれる筋ジストロフィーモデルマウスの治療に成功したと発表した。
筋ジストロフィーは、筋力が進行性に低下していく遺伝性疾患で、有効な治療法がいまだに確立されていない難病。
糖鎖とは核酸・タンパク質に次ぐ第三の生命鎖と呼ばれ、タンパク質や脂質に結合した形で機能を発揮する生体にとって重要な物質。糖鎖の生合成経路を治療標的とする薬剤の開発研究例は極めて少なく、CDP-リビトールの合成酵素ISPDの異常によって発症する筋ジストロフィーのモデルとして、ISPDが欠損したマウスを作出して得た今回の発見は、糖鎖異常を発症要因とする疾患の治療法開発に向けて画期的な成果になるものと期待される。