京都大学iPS細胞研究所の堀田秋津准教授らの研究グループは、難病の筋ジストロフィーの患者からiPS才能をつくり、遺伝子を操作できる新しい技術を使って、病気の原因となる異常を取り除いて正常な細胞をつくることに成功したと発表した。
遺伝子変異の場所が異なる３人の筋ジストロフィー患者からiPS細胞をつくり、ゲノム編集と呼ばれる遺伝子操作の中でも、国内で開発された新しい手法を使って、３人のそれぞれ病気の原因となる異常な細胞を取り除くことに成功したという。このiPS細胞を筋肉の細胞に変化させて調べたところ、機能が正常になったことを確認できた。研究グループは今後、新しい治療法の開発につなげたいとしている。